1. Szczepionka przeciw malarii
Przez lata prowadzono badania nad szczepionką na chorobę, na którą rocznie umiera 1,5-2,7 mln osób rocznie, z czego około 400 tys. to dzieci do 5. roku życia. Malaria to choroba pasożytnicza, wywoływana przez pierwotniaki - zarodziec malarii. Mamy ich 5 gatunków, jednak najgroźniejszy jest zarodziec sierpowaty (łac. plasmodium falciparum). Choroba przenoszona jest przez komary tropikalne w strefach endemicznych, głównie krajach Afryki, Ameryka Południowa i Południowa Azja. W końcu powoli widzimy światełko w tunelu. Pierwsza szczepionka RTS,T (MosquirixTM) posiadająca białko powierzchniowe swoiste dla Plasmodium falciparum (czyli będzie działać tylko przy zakażeniu tym konkretnym pasożytem), jest już dostępna dla najbardziej narażonych. Przeszła badania kliniczne III fazy i została zatwierdzona przez WHO. W badaniach uzyskano 39% zmniejszenie ryzyka zachorowania u dzieci do 5. r. ż. i 29% zmniejszenie ryzyka ciężkiego przebiegu malarii. Może te dane nie są zbyt spektakularne, jednak, patrząc na skale choroby i jej śmiertelność, szacuje się że dzięki niej uda się uratować życie tysięcy dzieci.
2. Wykorzystanie CRISP-Cas9 do edycji genomu wewnątrz organizmu
Bardzo ciekawa sprawa. Do tej pory metodę edycji genomu CRISP-Cas9 wykorzystywano głównie poza organizmem, czyli brano komórki z żywego organizmu, poddawano je procedurze mającej na celu zmianę DNA wewnątrz komórki, a następnie z powrotem transplantowano je do organizmu. Jednak w czerwcu 2021 ukazał się w Nature artykuł, który opisuje użycie tej metody bez konieczności wyciągania komórek z organizmu. W opisywanym badaniu terapii poddano 6 osób z bardzo rzadkim, śmiertelnym schorzeniem: amyloidozą transtyretynową, która atakuje osoby dorosłe, aktywne zawodowo. Do tego choroba ta postępuje szybko, jest wielonarządowa i prowadzi m.in. do przerostu serca i uszkodzenia nerwów. W chorobie tej powstaje nieprawidłowe białko TTR, które wpływa negatywnie na funkcjonowanie wszystkich narządów. W 2018 roku FDA (Amerykańska Agencja do Spraw Żywności i Leków zatwierdziła dwa leki na tę chorobę, które miały blokować syntezę nieprawidłowego białka na poziomie mRNA i ich skuteczność była 80% wydłużając życie i komfort pacjentów. Jednak terapia musi być stosowana ciągle i odsuwa tylko w czasie natężenie choroby i zgon, naukowcy szukali sposobu, aby całkowicie wyleczyć pacjentów. Terapia jest sukcesem między innymi dzięki temu ze białka TTR powstają w wątrobie, gdzie metabolizowane są także wszystkie substancje (w tym leki) trafiające do naszego organizmu. Wszystkie elementy potrzebne do edycji genomu komórek zostały zamknięte w lipidowych biocząsteczkach- cząsteczkę RNA- która przyczepi się do odpowiedniego miejsca w genomie komórki docelowej i białko Cas9- tnące DNA. Metoda jest dość prosta, RNA łączy się z DNA, kierując Cas9 w odpowiednie miejsce, gdzie DNA zostaje przecięte. Mechanizmy naprawy DNA próbując naprawić uszkodzenie niestety czasem popełniają błędy, w wyniku czego dezaktywacji ulega fragment przecięty (w tym wypadku gen kodujący białko TTR). Wyłączony gen nie produkuje białka. U wszystkich osób poddanych terapii zaobserwowano spadek stężenia białka TTR, a u osoby, której podano najwyższą dawkę, spadek ten był najwyższy- 96%. Takie spektakularne wyniki otwierają szanse dla szukania nowych terapii dla setek nieuleczalnych chorób.
3. Ksenoprzeszczepy i hodowanie narządów w modyfikowanych genetycznie zwierzętach
O tym pisałam na blogu w październiku, zapraszam do przeczytania artykułu "Przeszczep nerki od świni".
Dodam tylko, że powoli udaje się naukowcom efektywnie tworzyć chimeryczne ludzko-zwierzęce połączenia, które mogą stać się przyszłością transplantacji. Naukowcom z Kalifornii udało się stworzyć małpie embriony z ludzkimi komórkami macierzystymi. Poza organizmem zarodkom udało się przeżyć 20 dni, a komórki ludzkie stanowiły w nich 5%. Zaobserwowano też tworzenie się ścieżek sygnałowych, które umożliwiły ludzkim komórkom przetrwać i zintegrować się z innym organizmem, co może mieć kluczowe znaczenie w przyszłości dla rozwijania dalej technologii ksenoprzeszczepów.
Dodatkowo można nieśmiało wspomnieć o pierwszym zatwierdzonym przez FDA leku na Alzheimera. Lek ten zawiera przeciwciała, które neutralizują beta-amyloid w mózgu osób chorych, na wczesnych etapach choroby. Może to powstrzymać procesy neurodegeneracyjne. Jednakże wielu naukowców jest sceptycznych wobec tej rejestracji. W badaniach klinicznych nie zaobserwowano klinicznie istotnego wpływu tego leku na poprawę zdolności i możliwości kognitywnych.
Poza odkryciami warto też przytoczyć kolejny raz, że w 2021 otrzymaliśmy raport IPCC dotyczący zmian klimatycznych, w którym bezdyskusyjnie potwierdzono wpływ działań człowieka na zmiany klimatyczne. Szerzej o raporcie pisałam w poście "Klimat-lepiej nie będzie".
Życzę sobie i wam Dobrego Nowego Roku! Oby 2022 rok przyniósł wiele nowych odkryć!
https://www.nature.com/articles/d41586-021-03734-6
https://www.gov.pl/web/gis/malaria
https://www.mp.pl/pacjent/zdrowiewpodrozy/malaria/62861,malaria
https://szczepienia.pzh.gov.pl/who-rekomenduje-powszechne-wprowadzenie-pierwszej-szczepionki-przeciw-malarii-u-dzieci/
https://www.mp.pl/szczepienia/aktualnosci/281481,who-zatwierdzila-pierwsza-na-swiecie-szczepionke-przeciwko-malarii
https://biotechnologia.pl/farmacja/amyloidoza-transtyretynowa-rzadka-choroba-pacjentow-o-wielkim-sercu,20694
https://www.the-scientist.com/news-opinion/human-monkey-chimeras-shed-light-on-development-68674
https://www.nature.com/articles/d41586-021-01776-4
Komentarze
Prześlij komentarz